2017-10-25
على الرغم من كونه واحدًا من أغلى الأدوية في العالم ، إلا أن العلاج الجيني لشركة GlaxoSmithKline حاز على دعم هيئات مراقبة التكاليف في المملكة المتحدة التي غالبًا ما تكون شحيحة لعلاج مرض نادر يسمى ADA-SCID ، أو متلازمة "صبي الفقاعة".الدواء ، الذي يكلف 594000 يورو (حوالي 700000 دولار) ، هو علاج لمرة واحدة قال المشرفون إنه يستحق التكلفة.
يأتي Strimvelis مع "تكلفة توفر قيمة مقابل المال في سياق خدمة عالية التخصص" ، كما كتب مراجعو NICE في مشروع التوجيه(بي دي إف).قالوا إنه "تطور مهم" في علاج مرض ultrarare.
ADA-SCID هو حالة مناعية خطيرة يمكن أن تقتل الأطفال قبل سن المدرسة إذا لم يتم علاجها.المرضى الذين يعانون من هذه الحالة عرضة للعدوى المتكررة والأعراض الشديدة الأخرى.للعلاج باستخدام Strimvelis ، تقوم الفرق بجمع خلايا نخاع العظام للمرضى ، ثم تعديلها وإعادة حقنها.إنه إجراء لمرة واحدة يعتقد الخبراء أنه يوفر فوائد مدى الحياة ، وفقًا لوثائق NICE.
أوصى مراجعو NICE بالعلاج للمرضى عندما لا يتوفر متبرع مناسب بالخلايا الجذعية.وفقًا لـ NICE ، فإن العلاج الجيني له فوائد تتجاوز تدابير الفعالية من حيث التكلفة القياسية.
وجاء في الوثيقة: "لأن Strimvelis يعيد تكوين جهاز المناعة ، فإنه يمكن أن يمكّن الأطفال الذين يعانون من هذه الحالة من التعليم في المدرسة ومقدمي الرعاية للأشخاص الذين يعانون من هذه الحالة من العودة إلى العمل".
وفقًا لـ NICE ، افترضت GSK أن شخصًا واحدًا كل عام سيحصل على العلاج ، لكن هذا قد يختلف من سنة إلى أخرى.يوم الإثنين ، قال متحدث باسم GSK إن الشركة "مسرورة حقًا لرؤية مسودة التوجيه وتأمل أن يصبح هذا القرار توجيهًا نهائيًا في الأسابيع القليلة المقبلة."
"Strimvelis هو أول علاج جيني تصحيحي للأطفال تتم الموافقة عليه في أي مكان في العالم ، وستكون مسودة إرشادات NICE هذه أخبارًا مشجعة لتلك العائلات في المملكة المتحدة التي لديها طفل مصاب بـ ADA-SCID ولا يوجد متبرع مناسب للخلايا الجذعية ،" أضاف.
لكن القرار يأتي حتى في الوقت الذي تعيد فيه شركة GSK النظر في مستقبلها في الأمراض النادرة.في شهر يوليو الماضي ، كشفت الشركة أنها تستكشف بيع محفظتها الخاصة بالأمراض النادرة ، والتي تشمل Strimvelis وبرنامجين آخرين قيد التطوير.
قال متحدث باسم الشركة في ذلك الوقت أنه على الرغم من أن شركة GSK "استثمرت بشكل كبير في هذا المجال ، فإننا نعتقد أن هناك شخصًا آخر يمكنه ضمان التوفر التجاري لهذه الأدوية بشكل أفضل للمرضى".وأضافت أن شركة جلاكسو سميث كلاين لا تترك "البحث والتطوير في العلاج بالخلايا والجينات ، لكنها ستركز على علم الأورام والمزيد من المؤشرات الشائعة".وقالت الشركة إن تركيزها المباشر هو "الوفاء بالتزاماتنا تجاه المرضى".
عندما أعلنت شركة GSK عن هذا القرار ، كان مريضان فقط قد تلقيا العلاج مع Strimvelis ، وتم تحديد مريضين آخرين للعلاج.على الرغم من قدرتها على تحسين حياة المرضى ، فإن عقاقير الأمراض النادرة هذه لا تعمل دائمًا بشكل جيد من الناحية التجارية ، وقد يكون من الصعب تأمين التعويض.
العلاج الجيني الأول في أوروبا ، uniQure's Glybera ، لم يفي بمتطلبات المبيعات لتبرير النفقات ، وقد قالت شركة الأدوية سابقًا لأنها أعلنت أنها لن تسعى إلى تجديد ترخيص التسويق.
عبر البركة ، تم تعيين سوق العلاج بالخلايا والجينات الآن للاختبار في الولايات المتحدة ، حيث حصل دواءان من نوع CAR-T من شركة Novartis و Gilead على الموافقة ، وتحمل علامات الأسعار 475000 دولار و 373000 دولار قبل الخصومات ، على التوالي.قدمت شركة Novartis ضمانًا لاسترداد الأموال لبعض المرضى الذين يتلقون دواءها Kymriah
أرسل استفسارك إلينا مباشرة
